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Fox News:美国药管局批准第一种针对遗传病的基因疗法

2017-12-20来源:和谐英语

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周四，美国食品和药物管理局的顾问召开会议，商讨批准用于恢复遗传失明患者视力的基因治疗方案。

该方案为美国首个针对遗传病的基因治疗方案，同时也是首个直接向患者注射基因正常拷贝的治疗方案。该方案名为“Luxturna基因疗法”，只需注射一次，就能给有基因缺陷的患者提供转换蛋白质所需的基因。有研究表明，受试的29名患者的视力几乎都有了改善，该方案似安全可靠。

研发该疗法的是费城的火花基因疗法公司。

福克斯新闻，我是Lilian Woo。