科学美国人60秒:吸入核糖核酸可能有助于治疗囊性纤维病

这里是科学美国人——60秒科学。我是克里斯托弗·因塔利亚塔。
你的基因组有点像图书馆——每个基因都是制造蛋白质的操作手册。坏消息是，你不能还回一本书之后再借出新版本。不过，基因治疗技术允许你修订你的书，也就是说，赋予你潜在的能力去制造全新且不同的蛋白质。
现在，科学家已经尝试了一种文本修订的新方法，即吸入这些变化。他们让老鼠吸入被称为信使核糖核酸（mRNA）的遗传物质，以此来测试这一概念。为了进行测试，信使核糖核酸中包含了制造荧光素酶的指令，荧光素酶是能令萤火虫发光的物质。
研究人员用可降解聚合物包裹信使核糖核酸，诱使老鼠的肺细胞接受。一旦肺细胞将其吞噬，肺细胞就会开始发光，这证明吸入信使核糖核酸是启动制造全新蛋白质（如荧光素酶）的有效方法。
科学家还在细胞经过基因改造的老鼠身上重复了这项实验，这些老鼠接受信使核糖核酸后，它们的细胞就会永久变红，这使研究人员得以计算受信使核糖核酸剂量影响的细胞比例。这一概念的验证结果发表在《先进材料》期刊上。
当然，关键不是让老鼠发光。相反，其中一种想法是，利用这项技术帮助囊性纤维病患者。因为囊性纤维病患者有一种基因突变，会导致其肺部堆积粘液。这项研究的多名作者与上市生物科技公司Translate Bio合作，该公司正在进行第一阶段和第二阶段的实验，以确定吸入信使核糖核酸能否提供囊肿性纤维病的基因修复方法。无论囊肿性纤维病的具体案例情况如何，荧光素酶的例子表明吸入基因治疗可能是条妙计。
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